Étude KONFIDENT

Étude de recherche clinique sur un traitement oral à la demande destiné aux adolescents et aux adultes atteints d’angio-œdème héréditaire (AOH) de type I ou de type II

Objectif de l’étude KONFIDENT

Le but de l’étude KONFIDENT est de comprendre les effets d’un médicament oral expérimental appelé KVD900 chez les adolescents et les adultes (12 ans et plus) atteints d’AOH de type I ou de type II. Les médecins étudient 2 doses différentes afin de voir laquelle pourrait constituer le meilleur traitement à la demande, et le plus sûr, pour les crises d’AOH.

À propos du KVD900

KVD900 est un médicament oral expérimental conçu pour traiter les crises d’AOH. Il agit en inhibant la kallicréine plasmatique, ce qui réduit le gonflement et peut aider dans le traitement de l’AOH. KVD900 est un comprimé à prendre par voie orale après le début d’une crise.

Qui peut participer à cette étude

Vous pourrez peut-être participer à l'étude KONFIDENT si :

- Vous avez 12 ans ou plus

- Vous avez un diagnostic confirmé d’AOH de type I ou de type II

- Vous avez accès et pouvez utiliser des médicaments à la demande pour les crises d’AOH

- Vous avez eu au moins 2 crises d’AOH au cours des 3 derniers mois

- Vous êtes prêt(e) à assister à toutes les visites d’étude

- Vous êtes prêt(e) à fournir des informations sur vos attaques d’AOH dans un journal électronique

- Vous êtes prêt(e) à utiliser une méthode de contraception approuvée par l’étude le temps de l’étude

À quoi s’attendre durant l’étude

L'étude KONFIDENT dure environ 25 semaines avec 6 visites ou télévisites (appel téléphonique ou chat vidéo) pour des bilans de santé et des examens sans frais pour vous.

Si vous rejoignez cette étude, vous traiterez 3 crises d’AOH avec 300 mg de KVD900, 600 mg de KVD900 et un placebo, dans un ordre aléatoire. Le placebo a le même aspect que le KVD900 mais ne contient aucun médicament. Cela aide les chercheurs à mieux comprendre les effets du KVD900.

Journal électronique

Vous utiliserez un journal électronique pour répondre aux questions sur vos crises d’AOH et pour déterminer si vous devez traiter la crise en utilisant le médicament à l'étude ou votre médicament habituel à la demande.

Prendre le médicament à l’étude

Le médicament à l’étude se présente sous forme de comprimés à prendre par voie orale. Vous recevrez suffisamment de médicaments à l'étude pour traiter 3 crises d’AOH distinctes et éligibles. Prenez le médicament à l’étude qui vous a été fourni dès que possible après le début de la crise.

Chaque fois que vous prenez le médicament à l’étude, vous aurez une télévisite (appel téléphonique ou chat vidéo) avec votre médecin de l’étude ou le personnel de l’étude pour voir comment vous vous sentez et passer en revue les informations de votre journal.

Vous serez surveillé(e) en continu tout au long de l’étude afin de détecter d’éventuels changements au niveau de votre santé ou des effets secondaires potentiels.

Pour en savoir plus sur l’étude KONFIDENT et pour trouver un centre d’étude près de chez vous, appelez le 800-917-259

CENTRES PARTICIPANT A L’ETUDE EN FRANCE :

Hôpital Claude Huriez

Rue Michel Polonowski Lille 59037

Dr David Launay

Hôpital Saint-Antoine

184 Rue du Faubourg Saint-Antoine Paris 75012

Pr Olivier Fain

Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes - Hôpital Albert Michallon

Boulevard de la Chantourne Grenoble 38043

Pr Laurence Bouillet

ETUDE OASIS – HAE Plus

Nouveau médicament à l’étude :  DONIDALORSEN

Des essais thérapeutiques ont lieu actuellement avec un nouveau traitement de la société IONIS Pharmaceuticals, permettant aux patients volontaires de passer directement de leur traitement préventif actuel à ce nouveau traitement. Les essais de phase II qui ont déjà eu lieu, notamment aux Etats Unis, ont montré des résultats prometteurs.

Il s’agit d’une injection sous cutanée toutes les 4 ou 8 semaines. Seules 3 visites au CHU investigateur sont nécessaires.

Vous pouvez être admissible à l'étude si vous remplissez les conditions suivantes :

Vous avez 12 ans ou plus et avez reçu un diagnostic d'AOH de type 1 ou de type 2.

Ce nouveau médicament de la famille des ARN messager (comme les vaccins Covid) diminue la sécrétion de la protéine pré-kallicréine, à l'origine de l'excès de bradykinine qui provoque les œdèmes.

A noter qu' IL N'Y A PAS DE PLACEBO, tous les patients dans cette étude appelée "OASIS-HAE Plus" reçoivent directement le produit en essai thérapeutique.

3 centres participent à cette étude : Grenoble (Pr Laurence Bouillet , Dr Boccon-Gibod), Marseille (Dr Gayet) et Paris (Pr Fain, Dr Delphine Gobert).

Les déplacements nécessaires pour les 3 RDV obligatoires peuvent être remboursés sur présentation des justificatifs.